Thérapie génique - Définition et Explications

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Thérapie génique et société

Alors que la thérapie génique fonctionne bien dans le modèle animal (souris, chiens…), elle est le plus souvent inefficace chez l'homme en raison de la combinaison de plusieurs paramètres: l'inefficacité des vecteurs à transduire un pourcentage (Un pourcentage est une façon d'exprimer une proportion ou une fraction dans un ensemble. Une expression comme « 45 % » (lue « 45 pour...) important de cellules, la difficulté de créer des vecteurs qui permettent de reproduire les cinétiques complexes d'expression des gènes, parfois l'utilisation de gènes thérapeutiques inadéquats en raison d'erreurs conceptuelles concernant les mécanismes de la maladie (La maladie est une altération des fonctions ou de la santé d'un organisme vivant, animal ou végétal.), l'état de santé (La santé est un état de complet bien-être physique, mental et social, et ne consiste pas seulement en une absence de maladie ou d'infirmité.) de certains patients pour lesquels la thérapie génique (La thérapie génique est une stratégie thérapeutique qui consiste à faire pénétrer des gènes dans les cellules ou les tissus d'un individu pour traiter une...) ne pourrait de toute façon rien apporter… Cette inefficacité rend plus aigües les considérations éthiques, sociologiques, et sécuritaires… avec une question sous-jacente: les recherches doivent-elles être arrêtées? Les problèmes liés au risque de diffusion (Dans le langage courant, le terme diffusion fait référence à une notion de « distribution », de « mise à disposition » (diffusion d'un produit, d'une information), voire de « vaporisation » (diffuseur d'un...) du virus (Un virus est une entité biologique qui nécessite une cellule hôte, dont il utilise les constituants pour se multiplier. Les virus existent sous...) vecteur (En mathématiques, un vecteur est un élément d'un espace vectoriel, ce qui permet d'effectuer des opérations d'addition et de multiplication par un scalaire. Un n-uplet...) dans la population, ainsi que celui d'une transmission germinale (qui conduirait à transmettre à l'enfant du malade les nouveaux gènes lors de la fécondation) sont actuellement pratiquement inexistants, et les effets secondaires, s'ils restent dramatiques au niveau humain, sont globalement très rares et ne justifient pas un arrêt des efforts de R & D. Les diverses instances impliquées dans le contrôle (Le mot contrôle peut avoir plusieurs sens. Il peut être employé comme synonyme d'examen, de vérification et de maîtrise.) des essais en thérapie (Une thérapie est un ensemble de mesures appliquées par un thérapeute à une personne souffrant d'un problème de santé, dans le but de l'aider à guérir, de minimiser ou de soulager ses symptômes, ou...) génique (l'AFSSAPS en France, Le RAC aux États-Unis) commencent à adopter des cadres réglementaires permettant une protection optimale du patient (Dans le domaine de la médecine, le terme patient désigne couramment une personne recevant une attention médicale ou à qui est prodigué un soin.) et de son entourage, et on peut considérer aujourd'hui que la thérapie génique n'est « pas plus risquée » que les autres approches thérapeutiques expérimentales.

Un problème sociologique et éthique, classique de toute approche médicale reposant sur la biotechnologie (L’OCDE définit les biotechnologies comme "l’application de la science et de la technologie aux organismes vivants à d’autres matériaux vivants ou non...), est celui du coût et de l'effort financier que la société consent au développement de la thérapie génique. Encore inexistant d'un point (Graphie) de vue (La vue est le sens qui permet d'observer et d'analyser l'environnement par la réception et l'interprétation des rayonnements lumineux.) commercial (Un commercial (une commerciale) est une personne dont le métier est lié à la vente.), le coût de la thérapie génique est actuellement assuré par les organismes publics caritatifs ou gouvernementaux, et surtout par l'industrie. Considérée comme une thérapie de pays (Pays vient du latin pagus qui désignait une subdivision territoriale et tribale d'étendue restreinte (de l'ordre de quelques centaines de km²), subdivision de la civitas...) riches, ne pouvant pas faire état d'un bilan très positif ni médicalement ni commercialement, et face aux difficultés de financement de la recherche scientifique (La recherche scientifique désigne en premier lieu l’ensemble des actions entreprises en vue de produire et de développer les connaissances scientifiques. Par extension métonymique, la...) de nombreuses voix s'élèvent pour demander une redistribution de l'argent (L’argent ou argent métal est un élément chimique de symbole Ag — du latin Argentum — et de numéro atomique 47.) alloué à la thérapie génique, et arrêter les investigations. Le contexte (Le contexte d'un évènement inclut les circonstances et conditions qui l'entourent; le contexte d'un mot, d'une phrase ou d'un texte inclut les mots qui l'entourent. Le concept de contexte issu...) n'est dans les faits pas aussi manichéen que l'on pourrait imaginer. Par exemple, si le développement de la thérapie génique est le fait de pays riches, certaines études basent leur concept sur l'utilisation de vecteurs de type ADN nu (non viraux) qui pourraient être facilement produits, stockés, envoyés et de coût relativement bas permettant ainsi à des pays pauvres d'accéder à des traitements qui aujourd'hui reposent sur des approches médicamenteuses lourdes au niveau financier.

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