Dans le cadre des biothérapies, la thérapie cellulaire vise à soigner des cellules ou à soigner un organisme par l'apport de cellules modifiées ou au statut particulier ; les cellules souches, dont on espère qu'elles pourraient soigner des maladies telles que Alzheimer, Parkinson, diabète, leucémie… ou faciliter les greffes ou restauration d'organes. Il faut pour cela réveiller les fonctions de codage de la cellule, les orienter vers le but recherché, et que les cellules ou organes produits soient acceptés dans l'organisme receveur (qui peut aussi être donneur).
Ces espoirs découlent notamment de la réussite récente de culture de cellules souches humaines (fin 1998) aux États-Unis, et du clonage réussi du premier mammifère adulte à partir d'une cellule adulte, mais le passage du laboratoire à la médecine courante devrait prendre une dizaine d'années au moins. Et quelques problèmes de bioéthiques sont et seront à traiter dans les années qui viennent.
A titre d'exemples :
Les Biothérapies sont expérimentées par l'Assistance publique / Hôpitaux de Paris.
Un traitement de certaines insuffisances cardiaques par des cellules musculaires prélevées dans la cuisse est expérimenté (essai "Magic") par Philippe Menasche (hôpital européen Georges-Pompidou, Paris).
Un traitement del'ischémie des membres inférieurs par injection de cellules de moelle osseuse du malade est expérimenté par l'hôpital européen Georges-Pompidou, avec l'hôpital Necker (Paris), celui de la Timone et de Sainte Marguerite (Marseille), sous la conduite de Joseph Emmerich. Des expériences analogues sont en cours aux CHU de Grenoble, Reims et Amiens.
On tente de soigner la maladie de Huntington par des greffes de cellules nerveuses fœtales (Dr Anne-Catherine Bachoud-Lévi (hôpital Henri-Mondor, Créteil).
L'Hôpital Pitié-Salpêtrière (service de biothérapie) à Paris, avec le Pr. David Klatzmann expérimente des thérapies géniques, dont contre le cancer et des maladies auto-immunes.