Les premiers effets reconnus de l'ocytocine ont été sa faculté d'accélérer l'accouchement chez les mammifères. L'ocytocine provoque en effet la contraction des muscles lisses de l'utérus et accélère le travail. Cette hormone permet aussi à l'utérus de se rétracter après l'expulsion, pour qu'il retrouve sa position initiale.
L'ocytocine dans le circuit sanguin est indispensable au réflexe d'éjection du placenta. Or, la phase qui suit immédiatement la naissance du bébé humain correspond pour la mère à un pic jamais égalé d'ocytocine naturelle, sous condition qu'elle n'ait pas reçu d'ocytocine artificielle (Syntocinon™), qu'elle n'ait pas froid, qu'elle ne soit pas soumise à une lumière intense, et que son intimité soit respectée. Dans le cas contraire, il est souvent nécessaire d'administrer de l'ocytocine artificielle (ou du misoprostol) pour faciliter l'éjection du placenta et prévenir une hémorragie de la délivrance, première cause de mortalité maternelle en France.
Au cours de la tétée, l'ocytocine stimule l'éjection du lait en favorisant la contraction des cellules myoépithéliales qui entourent les alvéoles (acini) des glandes mammaires. L'ocytocine n'a pas de contrôle sur la production du lait, qui est dépendante de la prolactine et des œstrogènes.
Du point de vue de l'évolution, l'ocytocine et la vasopressine sont d'anciennes substances, proches, et dont les actions ont fortement contribué à la survie de l'espèce, bien que selon deux stratégies opposées :
L'injection d'ocytocine dans le cerveau d'un mammifère produit des modifications significatives de son comportement : moindre agressivité, augmentation de la sociabilité, plus grande résistance à la douleur, baisse de la tension artérielle, augmentation de l'appétit et comportement maternel chez les femelles.
Ces effets persistent en moyenne deux fois plus longtemps chez les femelles que chez les mâles.
Chez l'être humain, l'inhalation d'ocytocine permettrait de majorer un état de confiance vis-à-vis d'autrui.
L'administration intranasale d'ocytocine peut améliorer le comportement social de patients souffrant d'autisme de haut niveau (HFA) ou du syndrome d'Asperger (SA).
L'ocytocine naturelle produite dans le circuit neuronal joue un rôle essentiel dans l'attachement entre la femelle mammifère et son nouveau-né.