Les controverses sur l'homéopathie portent essentiellement sur trois questions :
Actuellement, la règlementation française impose que l'efficacité d'un médicament soit prouvée par des essais cliniques réalisés en double aveugle : l'effet du médicament est comparé à celui de son placebo ou d'un médicament existant, sans que le médecin ni le patient ne sachent lequel est prescrit.
Le principe de l'individualisation du remède complique l'application de tests d'efficacité, mais ils restent possibles en théorie. Pour que les résultats soient statistiquement significatifs sur un panel de traitement variés, il faut disposer au départ d'un grand nombre de patients.
En médecine, comme dans toutes les sciences, chacun doit apporter la preuve de ses arguments. L'initiative revient donc aux laboratoires fabriquant des préparations homéopathiques de prouver l'efficacité de leurs produits.
De nombreuses études médicales, hors du cadre des essais cliniques, ont été réalisées.
En 2005, la revue médicale The Lancet publie une meta-analyse des études médicales sur l'homeopathie :
Un groupe de huit chercheurs de nationalités suisse et britannique dirigé par le docteur Aijing Shang (département de médecine sociale et préventive, université de Berne) a effectué une analyse des publications médicales de 19 banques électroniques, comparant l'effet placebo à l'homéopathie et l'effet placebo à la médecine scientifique. Les résultats de cette étude ont été publiés dans The Lancet.
Il ressort de cette analyse que :
la majorité des scientifiques et des médecins considèrent qu'il n'y a pas d'effet prouvé de l'homéopathie, ainsi qu'en témoigne le communiqué du 24 juin 2004 de l'Académie de médecine française.
Une étude en double aveugle a été lancée en 1985 sous l'impulsion du ministre des Affaires sociales français Georgina Dufoix ; elle portait sur l'étude de l'opium et du raphanus sur le rétablissement du transit intestinal après une opération intra-abdominale, auprès de six cents personnes. Certains homéopathes participèrent à ce travail (c'est même suite aux travaux de deux d'entre eux, les professeurs Chevrel et Aulagnier, que fut choisi le modèle d'étude). Les résultats, publiés dans The Lancet en 1988, n'ont montré aucune différence avec le placebo. Pour certains homéopathes, ces résultats négatifs étaient prévisibles car l'étude ne respectait pas le principe de l'adaptation du traitement au patient qui est, selon eux, le plus important dans la méthode homéopathique.
Pour mieux comprendre le débat sur l’efficacité de la thérapeutique homéopathique, il faut en fait prendre en compte deux méta-analyses publiées dans le Lancet.
Ainsi, en août 2005, le Lancet publie une méta-analyse de Aijing Shang et coll. dont la conclusion semble en effet trancher le débat sur l’efficacité des médicaments homéopathiques : « Les effets de l’homéopathie ne sont pas significativement différents de l’effet placebo.
Une précédente méta-analyse publiée dans le Lancet en septembre 1997 par Klaus Linde et coll. concluait, elle, que « Les résultats de notre méta-analyse ne sont pas compatibles avec l’hypothèse selon laquelle les effets cliniques de l’homéopathie sont complètement dus à l’effet placebo. » Mais ajoutait que, du fait de la faible qualité méthodologique, des études devraient d'abord reproduire les résultats annoncés.
Le Lancet publie en novembre 2007 les résultats de 5 méta-analyses. Les résultats sont confirmés : pas d'effet significativement différent d'un effet placebo quand les études respectent les critères méthodologiques.
Il faut s’attarder un peu sur la méthodologie des recherches étudiées par ces méta-analyses. Les études retenues devraient être des études randomisées en double-aveugle, et contre un placebo, adaptées à la pharmacologie qui est l’un des piliers de la médecine conventionnelle. Quand les méta-analyses soulèvent des « faiblesses méthodologiques », c'est que cette approche n'a pas été scrupuleusement observée. Un autre biais est aussi souvent mentionné : le biais de publication qui fait que, particulièrement pour les médecines alternatives (mais c'est également vrai pour les essais cliniques de la médecine conventionnelle), les « essais qui ne marchent pas » ne sont pas rapportés.
Les partisans de l'homéopathie mettent en avant l'argument suivant : l’un des paramètres des études randomisées conventionnelles est la nécessité de répartir les patients en groupes nosologiques (diagnostiques) bien définis : par exemple asthme, bronchite chronique obstructive, infarctus du myocarde, etc. selon des critères qui relèvent exclusivement du système étudié, ici la médecine conventionnelle. Or, un des principes est l'adaptation au patient. Il est donc contraire aux principes de l’homéopathie d’étudier l’efficacité de tel ou tel remède pour l’« asthme », ou la « bronchite chronique ». La plupart des études consacrées à l’homéopathie souffrent cependant de ce biais constitutionnel. Il n’est dès lors pas étonnant qu’elles donnent des résultats contradictoires, de même que les méta-analyses qui les reprennent. Ces considérations sont développées dans un article publié en 2002 : « Médecine intégrative et recherche systémique sur les effets thérapeutiques : Enjeux de l’émergence d’un nouveau modèle pour les soins primaires ». Cet article relativise, selon les partisans de l'homéopathie, la pertinence des conclusions que l'on peut tirer de ce type de méta-analyse, que ce soit en faveur ou en défaveur de l’homéopathie. Elles peuvent contribuer au débat sur l’homéopathie lequel, de toute évidence, est loin d’être clos, à la lumière de cette méta-méta-analyse.
Toutefois, les indications des médicaments homéopathiques font parfois effectivement référence à la nosologie conventionnelle, comme par exemple à un « asthme », ou à un « angor », mais ces « maladies » doivent être analysées et caractérisées par des modalités propres à un patient déterminé.
Les études citées précédemment considèrent l'effet des médicaments homéopathiques comme de même niveau que celui du placebo auquel ils étaient comparés. Cela signifie en pratique qu'on observe dans certains cas une amélioration effective de l'état du patient mais que cette amélioration ne peut pas être reliée de manière probante au traitement en lui-même.
De nombreux scientifiques et médecins assimilent de ce fait l'homéopathie à un support de l’effet placebo : le simple fait de présenter un produit ou une méthode comme un traitement suffit à lui conférer réellement une efficacité. L'effet placebo est observé dans tout type de traitement, y compris conventionnel : par exemple, les antibiotiques conditionnés dans des gélules rouges sont plus efficaces, et on est soulagé par l'absorption d'une aspirine ou d'un cachet de paracétamol en l'espace de dix minutes alors que celui-ci est encore dans l'estomac.
Quels que soient les mécanismes (mal connus) en œuvre derrière cet effet, il est considéré par la majorité de la communauté scientifique comme une explication de l'efficacité de l'homéopathie (et, plus généralement, de toute méthode accordant une attention au sujet à traiter, y compris la consultation classique au cabinet médical). Pour certains homéopathes, l'effet placebo ne peut pas tout expliquer : par exemple les guérisons obtenues par des traitements faits à l'insu des malades. En l'absence d'études en double aveugle pour ces exemples, il est impossible de trancher car l'effet placebo peut jouer indirectement, par exemple en rassurant les parents d'un nouveau-né ou l'éleveur des animaux traités, ce qui influence positivement les malades. L'effet placebo peut aussi, dans ces circonstances, influer non pas le sujet mais bien sur l'observateur (on parle alors de « biais d'observation »). Par exemple, l'observateur donne des soins à son animal domestique et s'attend donc à un obtenir un résultat positif. Ses observations seront alors biaisées en fonction des attentes et l'observateur aura alors tendance à voir, subjectivement, une amélioration de l'état de l'animal simplement parce que c'est ce qu'il désire. Il s'agit d'une autre forme de l'effet placebo expliquant pourquoi des gens peuvent affirmer avoir obtenu des résultats satisfaisants d'un traitement sur des nouveau-nés, des animaux et même des plantes. Cet effet est d'ailleurs l'une des raisons pour laquelle seules les études en double aveugle sont considérées valables. L'observateur ignorant ce qu'il donne, son jugement ne sera plus biaisé en fonction du traitement donné.
On a très tôt remarqué que les médecins homéopathes apportent une attention considérable à l'établissement d'une relation solide entre le patient et son thérapeute : de nombreuses études ont montré que le temps consacré à chaque patient peut largement être doublé par rapport à une consultation classique.
Pour les détracteurs de l'homéopathie, l'effet principal de celle-ci résiderait alors non pas dans le médicament, simple placébo, mais dans l'accompagnement médical lui-même. Un certain nombre d'homéopathes insistent eux-mêmes vivement sur l'importance de la conversation avec le patient qui permet de choisir le meilleur médicament homéopathique dans la panoplie existante, conversation qui, lorsqu'elle a lieu, pourrait expliquer une grande part de l'amélioration ressentie des symptômes.
Le développement de cette idée relationnelle, sans rapport avec l'homéopathie cette fois-ci, conduira aux groupes Balint.
Dans son ouvrage La Vraie Nature de l'homéopathie, Thomas Sandoz explore la piste de l'anthropologie médicale et soutient, en se basant notamment sur la notion de coping, que l'homéopathie peut être assimilée à un rituel de conjuration profane efficace faisant écho à la médecine scientifique.
La France, comme la plupart des pays développés à l'exception des États-Unis (où l'homéopathie a d'ailleurs presque totalement disparu) possède un système public et obligatoire d'assurance-maladie, financé en partie par la CSG et en partie par les cotisations assises sur le travail (alors qu'il est financé par l'impôt dans la majorité des pays européens) ; l'évaluation de l'efficacité des médicaments pris en charge par la collectivité y est très en retard par rapport aux autres pays développés : avec la Belgique, elle est le seul pays développé où les médicaments homéopathiques sont encore remboursés par la collectivité, en dépit du fait que l'Académie nationale de médecine, constatant qu'aucune étude clinique n'a pu prouver une quelconque efficacité de l'homéopathie et qu'aucun test en double aveugle n'a été accompli, a demandé le 7 septembre 2004 l'arrêt du remboursement des médicaments homéopathiques, reprenant ainsi les conclusions de 11 avis successifs de la Commission de la Transparence du Médicament et celui de la Cour des Comptes.
Qui plus est, en Grande-Bretagne, en Allemagne, en Grèce, en Finlande, aux Pays-Bas, il n'est pas nécessaire d'être médecin pour exercer l'homéopathie ; en Suède, cette activité est formellement interdite aux médecins.
En France, l'activité homéopathique est florissante : Boiron est la 116e plus grande fortune, et Pierre Fabre, second actionnaire des laboratoires Boiron, la 17e fortune de France. Côté allopathie, selon la même source, Jacques Servier est 11e et Famille Mérieux (bioMérieux) 29e.