Niveaux de preuve
La pertinence d'une étude clinique va, en croissant :
- présentation de cas : un cas isolé intéressant par sa rareté ou par une réaction particulière.
- séries de cas : étude en général rétrospective, basée sur l'analyse de cas cliniques, sans comparaison avec des témoins.
- étude cas-témoins : étude rétrospective entre deux groupes, l'un présentant une maladie (cas) et l'autre, indemne (témoins).
- étude de cohortes : comparaison entre un groupe de sujets non malades mais exposés à un risque à un groupe non exposé
- essai contrôlé randomisée en double aveugle : comparaison prospective entre deux groupes répartis au hasard, l'un recevant le traitement à étudier, l'autre un placebo ou un traitement de référence.
- méta-analyse : reprise d'un ensemble d'études comparables et analyse globale au moyen d'outils statistiques adaptés
Traitement statistique
Différents tests statistiques sont utilisés afin d'exploiter les résultats bruts des essais, en fonction de la nature des paramètres étudiés (variables discrètes ou continues), de la taille des échantillons et de l'objet des études. L'emploi de tests adaptés est fondamental, un test inadapté pouvant fournir des conclusions complètement erronées.
Le résultat est en général une comparaison entre les groupes avec un p (lire « petit p ») permettant d'évaluer le caractère plus ou moins significatif de la différence observée. Par exemple si l'on dit que « Dans le groupe traité la survie est significativement supérieure (p < 0,01) », cela signifie que le hasard seul aurait eu moins d'une chance sur cent de produire une telle différence entre les deux groupes. Un p supérieur à 0,05 doit faire rejeter le caractère significatif de la différence, mais ne permet pas non plus de conclure à l'absence de différence. On parle alors de différence non significative.
Voir aussi Étude randomisée en double aveugle > Traitement statistique.
Essais cliniques médiatiques
- Une étude sur le bénéfice de la prise d'aspirine en prévention des accidents cardiaques a été arrêtée avant son terme, les résultats intermédiaires montrant une telle amélioration dans le groupe traité que la poursuite de l'étude aurait privé d'une chance sérieuse de survie les patients recevant le placebo.
- Une étude clinique en mars 2006 sur le TGN1412 en phase I, censé guérir "la leucémie, la polyarthrite rhumatoïde ou la sclérose en plaques", a engendré un accident en provoquant un syndrome de défaillance multiviscérale chez six volontaires. Le médicament avait été testé sans problème sur des macaques, mais le rapport d'enquête a établi que si des tests in vitro avaient été pratiqués auparavant, on aurait pu observer que l'humain ne réagit pas comme les singes.. La société TeGenero qui avait élaboré le médicament a déposé son bilan.
Glossaire
- Centre investigateur : lieu de l'étude. Il peut s'agir d'un établissement hospitalier public ou privé, d'un cabinet médical, etc.
- Coordinateur : investigateur désigné par le promoteur qui coordonne la réalisation de l'essai lorsqu'il existe plusieurs centres investigateurs.
- Échantillon : nombre de participants à une étude.
- Essai non interventionnel : essai dans lequel un médicament est utilisé strictement dans le cadre pour lequel il possède une autorisation de mise sur le marché. Aucune procédure supplémentaire n'est appliquée.
- Expérimentateur ou investigateur : médecin surveillant la réalisation de l'étude.
- Participant : personne participant à l'essai qu'il reçoive ou non un traitement.
- Promoteur : personne physique ou morale prenant l'initiative de la réalisation d'une étude.
- Protocole : document rédigé avant le début de l'essai comportant un exposé des objectifs, de la méthode, du plan d'expérience, du traitement statistique et des étapes de l'essai.