Un placebo est une mesure thérapeutique d'efficacité intrinsèque nulle ou faible, sans rapport logique avec la maladie, mais agissant, si le sujet pense recevoir un traitement actif, par un mécanisme psychologique ou psycho-physiologique. Dit autrement : « ça marche juste parce que j'y crois », ou l'auto-suggestion appliquée à la médecine. Le médicament placebo ne contient a priori aucun composé chimique ayant une activité démontrée. Notons par ailleurs que le placebo ne se présente pas uniquement sous la forme d'un médicament : il peut s'agir d'une opération chirurgicale inadéquate, d'un traitement physiothérapeutique mal conduit ou inutile, et de toute autre intervention thérapeutique dont l'indication est mal posée, ou la réalisation incorrecte.
L'effet placebo (du latin : « je plairai ») est défini comme l'écart positif constaté entre le résultat thérapeutique observé lors de l'administration d'un médicament et l'effet thérapeutique prévisible en fonction des données strictes de la pharmacologie. Tout geste thérapeutique, valide ou non, comporte d'ailleurs une part plus ou moins grande d'effet placebo. Cet écart est de l’ordre de 30 % habituellement et peut atteindre 60-70 % dans les migraines ou les dépressions. L'état de certains patients souffrant d'affections réputées « incurables » s'en trouve parfois objectivement amélioré.
Ce phénomène a tout d'abord été évoqué par Paracelse (1494-1541) qui décrit l'effet placebo du médecin. Par la suite ce phénomène a été mis en lumière notamment par le médecin Hippolyte Bernheim au cours de ses recherches sur la suggestion, dont le placebo constitue, avec l'hypnose, une des figures majeures. Une des premières mentions du terme se situe dans un dictionnaire médical anglais Hooper. datant de 1811 : médication destinée plus à plaire au patient qu'à être efficace.
En l'absence d'étude clinique en double aveugle probantes, la communauté scientifique considère majoritairement que certaines médecines parallèles, comme l'homéopathie, l'acupuncture ou l'aromathérapie relèvent uniquement de l'effet placebo et donc que l'effet de ces thérapeutiques est exclusivement subjectif. Certains travaux de synthèse soutiennent cette opinion dans le cas de l'homéopathie. Dès le début de sa pratique de l'homéopathie, Samuel Hahnemann prescrivait, entre les prises de remède actif, souvent espacées de plusieurs jours, une prise quotidienne de grains de lactoses « naïfs » (vierges) de toute autre substance, pour « plaire » au malade et le faire « patienter ».
Une étude menée par un groupe de huit chercheurs de nationalités suisse et britannique dirigés par le docteur Aijing Shang (département de médecine sociale et préventive, université de Berne) a effectué une analyse des publications médicales de 19 banques électroniques, comparant l'effet placebo à l'homéopathie et l'effet placebo à la médecine conventionnelle ; les études portaient en moyenne sur 65 patients (10–1 573). Les résultats de cette étude, publiés dans The Lancet (27 août 2005) n'ont mis en évidence aucune supériorité de l'homéopathie sur l'effet placebo, contrairement à la médecine conventionnelle.