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Les médicaments orphelins concernent des maladies qui ne touchent pas plus de cinq personnes sur dix mille dans l'UE. En conséquence, ces médicaments représentent un potentiel économique très limité qui n'incite pas à les développer.
C'est pourquoi l'UE a adopté en 1999 une législation spécifique qui octroie des incitations très intéressantes pour les médicaments désignés comme médicaments orphelins. Les fabricants de ces médicaments, lorsque ceux-ci ont été autorisés, peuvent obtenir, dans des conditions bien définies, une exclusivité commerciale pour une durée allant jusqu'à 10 ans.
Le nombre record de 1 000 désignations atteint aujourd'hui démontre que le cadre juridique des désignations de médicaments orphelins fonctionne pleinement; non seulement il soutient la recherche, mais il facilite aussi l'identification et le développement de médicaments prometteurs dans la perspective de leur autorisation de mise sur le marché. En effet, ces 1 000 désignations ont déjà conduit à l'autorisation de quelque 70 médicaments orphelins pour le traitement de 62 maladies orphelines.
John Dalli, le commissaire européen à la santé et à la politique des consommateurs, a déclaré: "Je suis résolu à aider les personnes atteintes de maladies rares à obtenir rapidement un diagnostic, des informations et des soins appropriés. La législation de l'UE sur les médicaments orphelins a été une grande réussite en accordant des incitations considérables au développement de produits médicaux de diagnostic, de prévention et de traitement de maladies rares. Ces mesures d'incitation sont essentielles pour que soient développés des médicaments qui font la différence, c'est-à-dire la différence entre une vie de souffrance privée d'un traitement adéquat et une vie meilleure grâce à un traitement approprié".
Contexte:
1. Qu'est-ce qu'une maladies rare ?
Une maladie rare est une maladie potentiellement mortelle ou une maladie débilitante chronique d'une prévalence tellement faible (ne touchant pas plus de cinq personnes sur dix mille dans l'Union européenne) que des efforts spécifiques de R&D sont nécessaires pour la traiter. Les maladies rares peuvent présenter de grandes différences quant à leurs causes, leurs traitements, leur curabilité et leur évolution escomptée.
2. À quoi sert le règlement sur les médicaments orphelins ?
Le règlement sur les médicaments orphelins a été adopté en 1999 et est entré en vigueur en 2000. Il répond à la nécessité d'instaurer des mesures d'incitation pour promouvoir le développement et la mise sur le marché de produits médicaux principalement destinés au diagnostic, à la prévention ou au traitement de maladies rares. Sans ces mesures d'incitation, il est peu probable que des médicaments seraient développés pour des maladies rares car les ventes escomptées de ces produits ne permettraient pas d'amortir le coût de leur développement et de leur mise sur le marché. Les mesures d'incitation inscrites dans la législation visent à aider les bénéficiaires de désignations de médicaments orphelins à développer des médicaments dans la perspective ultime de traiter les patients.
3. Comment la recherche et l'innovation sont-elles soutenues ?
La recherche et l'innovation dans le domaine des maladies rares bénéficient d'un soutien important de la part de l'UE. Celle-ci encourage des projets de recherche dans ce domaine depuis plus de vingt ans au travers des programmes-cadres de la Communauté européenne en matière de recherche et de développement technologique.
L'investissement consenti par l'UE dans les projets coopératifs de recherche dans le domaine des maladies rares devrait s'élever à plus de 430 millions d'EUR au titre du 7e programme-cadre portant sur des aspects comme l'histoire naturelle de la maladie, la physiopathologie et la mise au point d'interventions préventives, diagnostiques et thérapeutiques.
4. Quel est le rôle de l'Agence européenne des médicaments ?
Pour obtenir une désignation de médicament orphelin par la Commission, les demandeurs (par exemple, une entreprise pharmaceutique, un centre de recherche ou une université) doivent introduire un dossier de candidature auprès de l'Agence européenne des médicaments (EMA). Cette dernière, par l'intermédiaire de son comité des médicaments orphelins, effectue une évaluation scientifique approfondie des produits, afin de déterminer s'ils peuvent être considérés comme des médicaments orphelins, destinés à agir principalement sur une maladie rare. L'avis du comité est ensuite transmis à la Commission, qui statue au final sur la reconnaissance de la qualité de médicament orphelin et l'octroi des incitations correspondantes. Celles-ci consistent essentiellement en des réductions de redevances ou des conseils scientifiques de l'EMA destinés à aider les demandeurs qui ont obtenu ladite désignation à poursuivre leurs efforts de R&D en vue de recevoir l'autorisation de mise sur le marché.
Pour en savoir plus:
Règlement sur les désignations de médicaments orphelins: http://eur-lex.europa.eu/LexUriServ/Lex ... 005:fr:PDF
Liste des désignations de médicaments orphelins:
La liste complète des désignations de médicaments orphelins accordées par la Commission européenne ainsi que des médicaments orphelins autorisés par celle-ci est disponible dans le Registre communautaire des médicaments orphelins tenu par la Commission européenne (en anglais): http://ec.europa.eu/health/documents/co ... rphreg.htm.